아미노산 3종 조합으로 mRNA 치료제 효율 20배 높인다
바이오허브 연구진이 메티오닌, 아르기닌, 세린을 활용해 유전자 치료제의 효율을 20배 향상하는 기술을 개발했습니다. 기존 지질나노입자 구조를 바꾸지 않고도 치료 효과를 극대화할 수 있어 상용화 가능성이 큽니다.
바이오허브 연구진이 메티오닌, 아르기닌, 세린 등 세 가지 아미노산을 조합해 유전자 치료제의 효율을 극대화하는 방법을 발견했습니다. 이 아미노산 조합을 지질나노입자(Lipid Nanoparticles, LNP)와 함께 투여하면 메신저 리보핵산(mRNA) 전달 효율이 최대 20배까지 증가합니다.
지질나노입자는 코로나19 백신으로 널리 알려진 약물 전달체입니다. 최근에는 암 치료나 유전 질환 교정을 위한 유전자 치료 분야에서 핵심적인 역할을 합니다. 하지만 실제 생체 환경에서는 세포막과의 융합 효율이 낮아 치료 효과가 제한적이라는 한계가 있었습니다.
연구팀은 나노입자 자체를 복잡하게 재설계하는 기존 방식에서 벗어나 세포의 대사 상태에 주목했습니다. 연구진은 실제 인체 환경에서 세포가 영양분을 충분히 흡수하지 못해 나노입자를 받아들이는 능력이 저하된다는 점을 확인했습니다.
연구진이 개발한 아미노산 보충제는 세포가 지질나노입자를 더 쉽게 흡수하도록 돕습니다. 이 방식을 적용하면 크리스퍼(CRISPR, 유전자 가위) 유전자 편집 효율이 기존 25퍼센트 수준에서 90퍼센트 가까이 향상됩니다.
동물 실험 결과에서도 이 방법의 효과는 뚜렷합니다. 아세트아미노펜으로 인한 급성 간부전 모델 쥐에게 이 보충제를 함께 투여하자 생존율이 33퍼센트에서 100퍼센트로 개선되었습니다.
폐 조직을 대상으로 한 유전자 편집 실험에서도 단 1회 투여만으로 편집 효율이 85퍼센트에서 90퍼센트까지 도달했습니다. 이는 낭성 섬유증과 같이 폐 조직의 유전자 교정이 필수적인 질환 치료에 큰 도움이 될 전망입니다.
이번 연구의 가장 큰 장점은 이미 안전성이 검증된 아미노산을 사용한다는 점입니다. 복잡한 나노입자 구조를 변경할 필요 없이 기존 치료제에 간단히 추가할 수 있어 상용화 가능성이 매우 높습니다.
연구진은 이번 발견이 mRNA 치료제와 유전자 편집 기술의 잠재력을 끌어올리는 실용적인 열쇠가 될 것으로 평가합니다. 이 기술이 임상 현장에 도입되면 난치성 질환 치료의 패러다임이 바뀔 것으로 기대합니다.
이 기사는 일반적인 건강 정보를 제공하며, 의학적 조언을 대체하지 않습니다. 구체적인 건강 문제는 의료 전문가와 상담하십시오.
자료 출처: 바이오허브(Biohub) 연구팀 발표 자료 및 관련 학술지 보고서.