미국 식품의약국, 최초 경구용 PCSK9 억제제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 최근 고콜레스테롤혈증 성인 환자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추기 위한 보조 요법으로 립펜드라(Lipfendra, 성분명 엔리시타이드)를 승인했습니다. 이 약물은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 포함한 성인에게 처방할 수 있습니다.

기존의 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 억제제는 주사제 형태로만 공급했습니다. 이번에 승인된 립펜드라는 하루 한 번 복용하는 경구용 정제입니다. 기존 치료제로 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 선택지를 제공합니다.

고콜레스테롤혈증은 혈액 내에 나쁜 콜레스테롤인 LDL-C가 과도하게 쌓이는 질환입니다. 시간이 지나면 혈관 벽에 플라크가 형성되어 혈류를 방해합니다. 이는 심장마비나 뇌졸중과 같은 심각한 심혈관 질환의 위험을 높입니다.

많은 환자가 정기적인 혈액 검사를 받기 전까지는 증상이 없어 자신의 상태를 인지하지 못합니다. 식습관, 신체 활동 부족, 과체중뿐만 아니라 유전적 요인도 콜레스테롤 수치를 높이는 주요 원인입니다.

현재 LDL-C를 낮추기 위해 스타틴, 에제티미브, 주사형 PCSK9 억제제 등 다양한 약물을 사용합니다. 립펜드라는 이러한 치료제들과 달리 경구 투여가 가능한 최초의 PCSK9 억제제라는 점에서 의학적 의미가 큽니다.

이번 승인은 고콜레스테롤혈증 성인 환자 3207명을 대상으로 진행한 두 건의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 연구진은 기존의 최대 내약 용량 스타틴 치료를 받는 환자들을 대상으로 24주간 LDL-C 수치 변화를 관찰했습니다.

임상 결과, 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD) 환자군에서 립펜드라는 위약 대비 평균 56%의 LDL-C 감소 효과를 보였습니다. 또한 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자군에서도 위약 대비 평균 59%의 유의미한 감소 수치를 기록했습니다.

안전성 측면에서 립펜드라는 위약군과 유사한 수준의 부작용 발생 빈도를 보였습니다. 일부 환자에게서 설사와 어지러움이 나타났으나, 부작용으로 인한 치료 중단율은 위약군과 비교했을 때 큰 차이가 없었습니다.

이 기사는 일반적인 건강 정보를 제공하며, 의학적 조언을 대체하지 않습니다. 구체적인 건강 문제는 의료 전문가와 상담하십시오.

이번 승인은 국가 공중보건 우선순위를 해결하기 위한 신속 심사 프로그램인 우선 심사를 통해 진행되었습니다. 머크 샤프 앤 돔이 개발한 이 약물은 향후 만성 심혈관 질환 관리의 중요한 전환점이 될 것으로 전망합니다.

출처: 미국 식품의약국(FDA) 보도자료 및 관련 임상 연구 데이터.